中國(guó)網(wǎng)3月8日訊（記者 孫曉彤）罕見(jiàn)病，是一類(lèi)發(fā)病率和患病率極低的疾病。我國(guó)目前有各類(lèi)罕見(jiàn)病患者約2000萬(wàn)人，每年新增患者超20萬(wàn)。罕見(jiàn)病不但是醫(yī)學(xué)問(wèn)題，也是社會(huì)問(wèn)題。推動(dòng)罕見(jiàn)病防治工作發(fā)展，對(duì)于我國(guó)全面深化實(shí)施“健康中國(guó)”戰(zhàn)略具有重大意義。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，世界上有5000至8000種罕見(jiàn)病，95%的罕見(jiàn)病仍沒(méi)有特效藥。而高昂的醫(yī)療費(fèi)用也讓很多家庭望而卻步。

北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授丁潔自2008年開(kāi)始擔(dān)任全國(guó)政協(xié)委員，目前已連任三屆，每年至少遞交一件與罕見(jiàn)病相關(guān)的提案。從提請(qǐng)制定《罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度》《罕見(jiàn)病患者救助條例》到《關(guān)于盡快成立中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病專(zhuān)科分會(huì)的建議》再到《關(guān)于建立中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》……2021年全國(guó)兩會(huì)，她繼續(xù)為罕見(jiàn)病發(fā)聲。為減輕罕見(jiàn)病患者經(jīng)濟(jì)壓力，她建議，推進(jìn)省級(jí)醫(yī)保統(tǒng)籌、加快慈善救助納入罕見(jiàn)病多方支付機(jī)制。

據(jù)丁潔介紹，她在2020年全國(guó)兩會(huì)上的提案《關(guān)于建立中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》得到了重視，并且取得了不錯(cuò)的成效，部分省市就在制度上進(jìn)行積極探索。比如浙江省連續(xù)兩次更改罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障機(jī)制，這讓她甚感欣慰。

丁潔是一名兒科醫(yī)生，接診過(guò)太多貧困家庭的罕見(jiàn)病患兒。為了幫助罕見(jiàn)病患者所在家庭走出困境，丁潔在去年提案的基礎(chǔ)上，再次帶來(lái)關(guān)于減輕罕見(jiàn)病患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的系統(tǒng)性建議，包括罕見(jiàn)病高值藥的醫(yī)療保障應(yīng)試行省級(jí)統(tǒng)籌，經(jīng)驗(yàn)成熟后應(yīng)進(jìn)行國(guó)家統(tǒng)籌。

據(jù)了解，罕見(jiàn)病高值藥是指只針對(duì)某種罕見(jiàn)病、有特殊療效的、拯救生命的（不僅是緩解癥狀）、價(jià)格昂貴的藥品。這類(lèi)罕見(jiàn)病特點(diǎn)是單病種發(fā)病率極低、患者人數(shù)極少（部分病種目前注冊(cè)登記僅千人）。

丁潔說(shuō)，現(xiàn)階段，我國(guó)仍存在地區(qū)間經(jīng)濟(jì)發(fā)展不平衡、醫(yī)療保障水平差異較大、罕見(jiàn)病患者分布不均等問(wèn)題，罕見(jiàn)病高值藥還不適宜在全國(guó)范圍內(nèi)統(tǒng)一醫(yī)療保障政策和支付標(biāo)準(zhǔn)。她建議，各省針對(duì)本省罕見(jiàn)病患者情況與醫(yī)保資金條件，對(duì)罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制進(jìn)行探索，試行省級(jí)醫(yī)保統(tǒng)籌，待省級(jí)醫(yī)保統(tǒng)籌經(jīng)驗(yàn)成熟后，再逐步推廣實(shí)現(xiàn)國(guó)家級(jí)醫(yī)保統(tǒng)籌。目前四川省、浙江省、山東省等已經(jīng)制定和實(shí)施了各具特色的相關(guān)政策，積累了相關(guān)經(jīng)驗(yàn)，各地可以結(jié)合當(dāng)?shù)靥厣M(jìn)行學(xué)習(xí)推廣。

丁潔表示，在過(guò)去一年的調(diào)研中發(fā)現(xiàn)，慈善參與救助罕見(jiàn)病患者時(shí)還存在一些問(wèn)題。丁潔說(shuō)：“慈善救助在罕見(jiàn)病支付中，需要與醫(yī)保政策無(wú)縫對(duì)接，才能讓患者快速獲得幫助，而不是有了疾病再發(fā)動(dòng)社會(huì)臨時(shí)解決問(wèn)題。需要有一個(gè)持久的、看得見(jiàn)摸得著的機(jī)制?！崩纾裾?、醫(yī)保、衛(wèi)健委、財(cái)政等部門(mén)，建立工作聯(lián)動(dòng)機(jī)制，保證工作流程順暢，避免職責(zé)不清和政策不能落地。還需要建立對(duì)接機(jī)制，即社會(huì)慈善機(jī)構(gòu)和社會(huì)互助組織與政府的基本醫(yī)保體系相對(duì)接的工作機(jī)制，確保善款和救助資金有序進(jìn)入醫(yī)療支付機(jī)制。在建立操作機(jī)制中，明確牽頭部門(mén)、建立工作制度、制定操作流程，明確錢(qián)從哪里來(lái)、到哪里去、誰(shuí)來(lái)發(fā)、發(fā)給誰(shuí)、怎么發(fā)等操作方法和細(xì)節(jié)。

此外，在嚴(yán)格遵守《慈善法》的基礎(chǔ)上，整合社會(huì)互助資源。隨著社會(huì)進(jìn)步和網(wǎng)絡(luò)化發(fā)展，出現(xiàn)了一批富有中國(guó)特色的社會(huì)自發(fā)互助組織，需要政府引導(dǎo)、加強(qiáng)監(jiān)管、有序納入多方支付機(jī)制。

“多年來(lái)，我一直專(zhuān)注罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域，今后仍然會(huì)為謀求罕見(jiàn)病患者群體的福祉而不斷努力。”丁潔說(shuō)。